La edición genética de inserciones grandes afronta desafíos persistentes
Mientras que las tecnologías destinadas a ediciones genéticas menores, como la edición de bases, han progresado hasta la fase de ensayos clínicos, la integración de cargas genéticas de mayor tamaño presenta una serie de retos distintivos. Entre ellos se encuentran las bajas eficiencias de edición, las limitaciones en el tamaño de los vehículos de entrega y la posible inmunogenicidad.
El campo de la ingeniería genómica programable explora diversas vías terapéuticas mediante sistemas como las recombinasas, las transposasas (incluidas las CRISPR-asociadas o CASTs), los sistemas de escritura genómica y los retrotransposones. Sin embargo, cada una de estas aproximaciones conlleva sus propias limitaciones intrínsecas.
Para abordar estas barreras, Nature Biotechnology ha recopilado la visión de tres expertos en la materia, quienes ofrecen sus perspectivas sobre las estrategias más prometedoras para el desarrollo futuro de estas tecnologías. El foco se sitúa en los parámetros críticos que requieren mejoras para alcanzar niveles óptimos de eficiencia y seguridad en aplicaciones terapéuticas, según se detalla en el artículo publicado el 17 de septiembre de 2026, disponible en nature.com.
Fuente original: Nature Biotechnology
