Análisis revela el crecimiento y los desafíos regulatorios de la terapia génica AAV ante la FDA

Una investigación publicada en Nature Biotechnology examina las solicitudes de Nuevos Fármacos en Investigación (IND) presentadas ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) entre 1995 y 2025. El análisis, que ha sido llevado a cabo sobre la experiencia del Centro de Evaluación e Investigación Biológica (CBER) de la FDA, se centra en las terapias génicas basadas en virus adenoasociados (AAV).

Los resultados, detallados en el artículo doi:10.1038/s41587-026-03378-9 en nature.com, documentan un crecimiento significativo en el desarrollo de AAV a lo largo de las últimas tres décadas. Además del aumento en el volumen de solicitudes, el estudio identifica las razones comunes que conducen a las retenciones regulatorias. La publicación subraya que la comprensión y consideración de estos factores son cruciales para un desarrollo exitoso de los productos de terapia génica AAV.