Terapia génica experimental para hemofilia B muestra resultados iniciales prometedores

Un estudio reciente, publicado en Nature Medicine el 16 de septiembre de 2026, ha detallado los resultados de un ensayo de fase 1 que investiga una terapia génica para la hemofilia B. Esta terapia, basada en un vector AAV que transporta la variante Padua del factor IX, fue administrada a once adolescentes con hemofilia B.

Los hallazgos del ensayo, de brazo único, indican que la terapia fue bien tolerada por los participantes. Además de la buena tolerabilidad, se observaron reducciones en la tasa anualizada de episodios hemorrágicos en este grupo de pacientes.

El informe completo, que detalla estos avances en biotecnología aplicada al tratamiento de la hemofilia B, está disponible a través de Nature Medicine en https://www.nature.com/articles/s41591-026-04636-8. Este tipo de investigación representa un paso inicial en la evaluación de nuevas opciones terapéuticas para enfermedades genéticas.